香港中文大學研發新型「納米蟲」基因載體 開創安全有效的基因治療新境界

香港中文大學（中大）宣佈其研究團隊成功開發出一種新型的蟲狀核酸納米結構，稱為「納米蟲」，這一創新有望為基因治療提供更安全和有效的方案。相關研究成果已發表於國際期刊《科學進展》上。

基因治療的核心挑戰在於如何將治療性核酸有效遞送至細胞質，傳統方法中，大多數納米顆粒在進入細胞後，會被困在內體中，導致所遞送的基因被降解。研究顯示，自2019年以來，僅有0.04%的研究成功證明納米顆粒能有效逃離內體，成為基因治療的一大瓶頸。

中大工程學院的蔡宗衡教授領導的團隊針對這一問題，設計出能提升內體逃逸能力的新型蟲狀納米結構。該納米蟲由四至五個金納米顆粒核組成，並由聚多巴胺殼包裹，每條納米蟲可攜帶900至1,000條治療性寡核苷酸或約30條治療性mRNA。

研究指出，納米蟲能自然進入不同類型的細胞，包括癌細胞和幹細胞，且無需依賴陽離子轉染試劑。重要的是，它通過激活氯離子電壓門控通道3（ClC3）促進內體逃逸，這一機制在以往的基因載體中尚未被報導。

目前研究顯示，這種納米蟲在療效和內體逃逸方面表現出色，未見顯著毒性反應，證明其為安全有效的基因遞送工具。該技術不僅可能推動核酸納米技術的進步，還對設計基於非陽離子的安全基因載體具有重大的前景。

該項研究團隊計劃進一步擴展技術應用於基因編輯和組織工程，並期待在多種動物模型中驗證該納米結構的安全性和有效性。這一突破性研究將為基因治療的發展鋪平新道路，吸引廣泛關注。